ژن درمانی شامل تغییر ژن های درون سلول های بدن در تلاش برای درمان یا توقف بیماری است.

 

ژن ها حاوی DNA هستند – کدی که بیشتر فرم و عملکرد بدن را کنترل می کند، از قد بلندتر شدن گرفته تا تنظیم سیستم های بدن. 

ژن هایی که به درستی کار نمی کنند می توانند باعث بیماری شوند.

ژن درمانی جایگزینی یک ژن معیوب یا اضافه کردن یک ژن جدید در تلاش برای درمان بیماری یا بهبود توانایی بدن برای مبارزه با بیماری است. ژن درمانی برای درمان طیف گسترده ای از بیماری ها مانند سرطان، فیبروز کیستیک، بیماری قلبی، دیابت، هموفیلی و ایدز نویدبخش است.

 

محققان هنوز در حال بررسی چگونگی و زمان استفاده از ژن درمانی هستند. در حال حاضر، ژن درمانی تنها به عنوان بخشی از یک کارآزمایی بالینی در دسترس است.

 

چرا این کار انجام می شود

ژن درمانی برای اصلاح ژن های معیوب به منظور درمان بیماری یا کمک به بدن در مبارزه بهتر با بیماری استفاده می شود.

 

 

محققان در حال بررسی چندین روش برای انجام این کار هستند، از جمله:

 

• جایگزینی ژن های جهش یافته. برخی از سلول ها به این دلیل بیمار می شوند که ژن های خاصی به درستی کار نمی کنند یا دیگر اصلاً کار نمی کنند. جایگزینی ژن های معیوب ممکن است به درمان برخی بیماری ها کمک کند. به عنوان مثال، ژنی به نام p53 به طور معمول از رشد تومور جلوگیری می کند. چندین نوع سرطان با مشکلات ژن p53 مرتبط است. اگر پزشکان بتوانند ژن معیوب p53 را جایگزین کنند، ممکن است باعث مرگ سلول های سرطانی شود.

   

  اصلاح ژن های جهش یافته.  ژن‌های جهش‌یافته که باعث بیماری می‌شوند را می‌توان خاموش کرد تا دیگر بیماری را ترویج نکنند، یا ژن‌های سالمی را که به پیشگیری از بیماری کمک می‌کنند فعال شوند تا بتوانند بیماری را مهار کنند.

   

  سلول های بیمار را بیشتر برای سیستم ایمنی آشکار می کند. در برخی موارد، سیستم ایمنی بدن به سلول های بیمار حمله نمی کند، زیرا آنها را به عنوان مزاحم تشخیص نمی دهد. پزشکان می توانند از ژن درمانی برای آموزش سیستم ایمنی بدن برای تشخیص سلول هایی که تهدید هستند استفاده کنند.

   

  
  
• خطرات

ژن درمانی دارای برخی خطرات بالقوه است. یک ژن را نمی توان به راحتی مستقیماً به سلول ها وارد کرد. بلکه معمولاً باید با استفاده از حاملی به نام وکتور تحویل داده شود.

 

رایج ترین ناقل های ژن درمانی ویروس ها هستند زیرا می توانند سلول های خاصی را تشخیص دهند و مواد ژنتیکی را به ژن های سلول ها منتقل کنند. محققان ژن‌های اصلی بیماری‌زا را از ویروس‌ها حذف کرده و ژن‌های مورد نیاز برای توقف بیماری را جایگزین آن‌ها می‌کنند.

 

 

این تکنیک خطرات زیر را به همراه دارد:

 

• واکنش ناخواسته سیستم ایمنی. سیستم ایمنی بدن ممکن است ویروس های تازه معرفی شده را به عنوان مهاجم ببیند و به آنها حمله کند. این ممکن است باعث التهاب و در موارد شدید، نارسایی اندام شود.

   

  هدف قرار دادن سلول های اشتباه. از آنجایی که ویروس‌ها می‌توانند بیش از یک نوع سلول را تحت تاثیر قرار دهند، این امکان وجود دارد که ویروس‌های تغییر یافته، سلول‌های دیگری را آلوده کنند - نه فقط سلول‌های هدفمند حاوی ژن‌های جهش‌یافته. اگر این اتفاق بیفتد، سلول های سالم ممکن است آسیب ببینند و باعث بیماری های دیگری مانند سرطان شوند.

   

  عفونت ناشی از ویروس. این امکان وجود دارد که ویروس ها پس از ورود به بدن، توانایی اولیه خود را برای ایجاد بیماری بازیابی کنند.

   

  احتمال ایجاد تومور. اگر ژن‌های جدید در نقطه اشتباهی در DNA وارد شوند، این احتمال وجود دارد که قرار دادن آنها منجر به تشکیل تومور شود.

•  

آنچه را می توان انتظار داشت

در حال حاضر، تنها راه برای دریافت ژن درمانی، شرکت در یک کارآزمایی بالینی است. کارآزمایی‌های بالینی مطالعات تحقیقاتی هستند که به پزشکان کمک می‌کنند تا تعیین کنند آیا رویکرد ژن درمانی برای افراد بی‌خطر است یا خیر. آنها همچنین به پزشکان در درک اثرات ژن درمانی بر بدن کمک می کنند.

 

روش خاص شما به بیماری و نوع ژن درمانی مورد استفاده بستگی دارد.

 

 

به عنوان مثال، در یکی از انواع ژن درمانی:

 

 

• ممکن است از بیمار خون گرفته شود یا ممکن است لازم باشد مغز استخوان را با یک سوزن بزرگ از استخوان لگن خارج کنند.

   

  سپس در آزمایشگاه، سلول‌های خون یا مغز استخوان در معرض ویروس یا نوع دیگری از ناقل که حاوی ماده ژنتیکی مورد نظر است، قرار می‌گیرند.

   

  هنگامی که ناقل وارد سلول‌های آزمایشگاهی شد، آن سلول‌ها دوباره به بدن به داخل ورید یا بافت تزریق می‌شوند، جایی که سلول‌های ناقل را همراه با ژن‌های تغییریافته می‌گیرند.

   

ویروس ها تنها ناقل هایی نیستند که می توانند برای حمل ژن های تغییر یافته به سلول های بدن استفاده شوند. ناقل های دیگری که در کارآزمایی های بالینی مورد مطالعه قرار می گیرند عبارتند از:

 

سلولهای بنیادی. سلول های بنیادی سلول هایی هستند که تمام سلول های دیگر بدن شما از آنها ساخته می شوند. برای ژن درمانی، سلول های بنیادی را می توان در آزمایشگاه آموزش داد تا به سلول هایی تبدیل شوند که می توانند به مبارزه با بیماری کمک کنند.

 

لیپوزوم ها. این ذرات چربی این توانایی را دارند که ژن های جدید و درمانی را به سلول های هدف منتقل کنند و ژن ها را به DNA سلول های شما منتقل کنند.

 

 

نتایج

امکانات ژن درمانی بسیار نویدبخش است. کارآزمایی‌های بالینی ژن درمانی در افراد تا حدی در درمان بیماری‌های خاص موثر است:

 

• کمبود شدید سیستم ایمنی ترکیبی

   

  هموفیلی

   

  کوری ناشی از رتینیت پیگمانتوزا

   

  سرطان خون

   

اما مانع مهم بر سر راه تبدیل شدن ژن درمانی به شکل قابل اعتمادی از درمان وجود دارد، از جمله:

• یافتن راهی برای ورود مواد ژنتیکی به سلول ها
• هدف قرار دادن سلول های صحیح
• کاهش خطر عوارض جانبی

 

ژن درمانی یک حوزه تحقیقاتی بسیار مهم و فعال با هدف توسعه درمان های جدید و پزشکی برای انواع بیماری ها است.